NEUE YORKAa' Michael Weitz war aus Optionen. Der Kalifornier hatte Chemotherapie, Strahlung und Chirurgie aber seine noch Lungenkrebs breitete sich auf seinem Gehirn und Knochen erlebt. Zeit wird knapp, die äh Doktor trat ein ich studieren - der frühesten Phase der menschlichen Beurteilung für eine neue Medizin - von Crizotinib. Die Medizin arbeitet für etwa 4 Prozent der Patienten mit fortgeschrittenem Lungenkrebs mit einem mutierten ein Protein namens ALK. "Sobald ich wusste, dass ich hatte diese Mutation, ich wusste, dass ich eine fantastische neue Chance," sagte Weitz, jetzt 55, nach 3 Jahren der Verwendung der Medizin jetzt gekauft von der Firma Pfizer als Xalkori nach einer ungewöhnlich schnellen Wachstumsprozess, die Krebs-frei ist. Es im Durchschnitt hatte ein Jahrzehnt und $1 Million, bringen eine frische Behandlung zu werben. In den letzten paar Jahren eine Handvoll Krebs - einschließlich Onyx Pharmaceutical Inc Kyprolis für Multiples Myelom Medikamente, Roche Zelboraf für Krebs und Pfizer Xalkori - wurden in etwa 50 % dieser Zeit infolge verbesserter Gentests genehmigt, weitere Definitive Phase I Studien und der ernsten Notwendigkeit für neue, wirksame Behandlungen. Verpassen Sie nicht diese Geschichten Gesundheit Menschen, die leiden unter einer Vision-Mangel, oft als Colorblindness, nehmen Sie neue Gläser, die wurden erstellt von Neurobiologe, medizinische Vision zu verbessern, aber möglicherweise tatsächlich eine unerwartete Nebenwirkung für die genetische Problem zu korrigieren. "Wir hoffen zu rasieren Jahre aus der Zeit, die es erfordert die endgültige Zustimmung einholen und speichern Unsummen Dollar pro Medikament, verwalten", sagte Robert Schneider, Direktor der translationale Krebsforschung an der New York University Cancer Institute. "Dürften wir sehen dies als einen Wandel in den nächsten fünf Jahren." Weitz der Geschichte ist, dass ein außerordentliches Beispiel für wie personalisierte Medizin weiterentwickelt zehn Jahre nachdem die Forscher das menschliche Genom sequenziert Aktivieren von Drogen auf bestimmte genetische Variationen zu konzentrieren. Der sich abzeichnenden Trend wird wahrscheinlich erhöhen die Menge der jährlichen Droge Zulassungen, effektivere Lösungen zu verzweifelten Patienten schneller und reduzieren Studie Gebühren durch frühere und zuverlässiger Daten. Es werden auch Medizin-Entscheidungsträger, die eher erfolglose Therapien erkennen helfen, obwohl es auch nicht immer auf billigere Medikamente führen kann. Mehrere Bedenken das schnellere Genehmigungsverfahren bestehen, aber die meisten einig, dass die Vorteile eines lebensrettenden Medikaments die Risiken überwiegen. "Die beschleunigte Entwicklung von neuen Medikamenten ein zweischneidiges Schwert sein kann", erklärte Mace Rothenberg, Leiter der Onkologie für Pfizer. "Wie Sie schneller gehen möglicherweise einige Fragen unbeantwortet sein." Er sagte, diese Antworten können man durch Studien durchgeführt, nachdem Drogen dürfen, und der Food and Drug Administration, die in der Regel braucht konstruktionsbedingter Berichten folgende beschleunigte Zulassungen historisch, Phase I-Studien zeigten viel mehr als die Menge an ein experimentelles Medikament, die richtig akzeptiert werden kann, bevor größere Studien klinisch wichtigen Vorteil beschlossen. Aber die Entwicklungen in der Gentests und einer besseren Übersichtlichkeit der Biologie des Krebs sind Wissenschaftler identifizieren Patienten wahrscheinlich um bestimmte Krebs-Behandlungen nutzen aktivieren. Positive Signale zu sehen "Sie weit mehr leicht und klinisch Sie ersparen Patienten, bei denen das Medikament nicht anfällig ist für arbeiten," sagte Dr.. Assoziieren Sie Michael Davies, Lehrer im Büro von Melanom medizinische Onkologie am MD Anderson Cancer Center in Houston. Richard Scheller, Leiter der Forschung und frühe Entwicklung Roches Genentech Einheit umfasst machte alles des Unternehmens meistverkaufte Krebsmedikamente, sagte: "Sie könnte ein paar Jahrzehnte aus dem klinischen Test Prozess grundlegend auf diese Weise Ihre wesentliche Testversion direkt aus Phase schneiden ich." Arzneimittelhersteller, die aus das beschleunigte Genehmigungsverfahren gewonnen haben zurückgegangen zu sprechen, wie viel Bargeld bei durchschnittlich für Medikamentenentwicklung gespeichert wurde. FDA neue 'Entwicklung' Status mit außergewöhnlichen genug einschlägiger Gesundheit Regler sind mehr als je zuvor bereit früh- und midstage Studien als ausreichenden Nachweis der Sicherheit und Effizienz, anstatt größer, teurer und zeitaufwändiger entscheidenden Phase-III-Studien, die eine regelmäßige Anforderung wurden die Betonung zu akzeptieren. "Die Medikamente sind einfach nur besser," Dr. Richard Pazdur, Direktor des Office für Hämatologie und Onkologie-Dienstleistungen und Produkte in der FDA Mitte für Droge-Auswertung und Forschung, sagte über die neue gezielte Krebsmedikamente. Ältere bemerkenswert giftigen Chemotherapeutika sagte er, "behandelt viele der Gespräche hatten wir in die Firma mit, ob wir die Substanz oder nicht zustimmen sollte. Mit vielen dieser neuere Medikamente, die Frage ist wie schnell sind wir in der Lage, sie zu genehmigen, nicht, wenn sie genehmigt werden müssen,"sagte Pazdur. Die FDA hat eine neuen Durchbruch-Bezeichnung zu produzieren, denn als eine erstaunliche Verbesserung gegenüber bestehenden Lösungen Medikamente es ansieht. Mit dem Namen - fünf jetzt vergeben wurde bisher mit 12 mehr Drogen derzeit im Auge - die Agentur arbeitet enger mit Medizin Entscheidungsträger vor Ort Genehmigungsanforderungen und kommerzielle Produktionsprobleme zu erarbeiten. Bemerkenswerte Antwort Schlüssel auf schnellere Zulassung ist, dass Drogen stärker konzentriert, wie Forscher den Pfaden des Krebs - eine Reihe von biochemischen Aktionen diesen Brennstoff die Entwicklung von Krebszellen besser geworden sind. Die Behandlungen soll Schuld Fleisch oder Biomarker, innerhalb eines Weges zu verhindern. "Es ist deutlich einfacher für alle von uns Menschen versorgen in Phase I-Studien die reale Möglichkeit einer dramatischen Antwort," sagte Paul Sabbatini, eine am Memorial Sloan-Kettering Cancer Center in New York. Heute erheblich müssen weniger Personen analysiert werden, um definitive Ergebnisse in frühen Studien zu erhalten, wie sie ausgewählt werden, nur dann, wenn ihre Tumoren zu integrieren, Proteine oder Genmutationen, die die experimentelle Droge im Visier hat. Patienten im Durchschnitt verstehen diese Berichte aus ihren medizinische Praktiker oder Internetseiten wie ClinicalTrials.gov. "Was sind wir oft erwägt Mal Phase I Daten wo wir Mengen der Antwort, die wir in nicht vorher gesehen haben, dass die Menschen sehen die Mehrheit der Heilmittel in einem besagten FDA Pazdur erschöpft sind. Scheller geschätzt, dass Krebs-Forscher an 50 effektive zukünftige Therapien arbeiten, die durch unterschiedliche Ziele gebracht werden konnte. NYU Schneider, einer der Biotech-Firma ImClone, sagte traditionell vielleicht nur 3 Prozent der Onkologie-Arzneimittel, die begann der Phase I Studien fortsetzte, genehmigt werden. Mit neuen diagnostischen Methoden und spezifische Medikamente sagte er, "kann man wünschen, dass 10 sowie 15 % Drogen innerhalb der nächsten fünf Jahre für die besten Patientenpopulationen zugelassen werden kann." Roche Zelboraf und Pfizer Xalkori beide wurden zusammen mit Partner-Diagnosetests präzise gen bestimmen Mutationen bei Patienten, die Medikamente wurden entwickelt, um gezielt hergestellt. Sie führte recht schnell durch klinische Studien. Das Geschäft sagte Wachstum Zelboraf, das $56.000 für eine sechsmonatige Kur kostet, war die schnellste fertig von Genentech und Roche. Die klinische Studie dauerte deutlich weniger als fünf Jahre. Pfizer Xalkori bekam etwas mehr als vier Jahren zu entwickeln. Es in der traditionellen Weise der Bevölkerung allgemeine Lunge Krebs statt auf diejenigen, die bestimmte ALK-Mutation getestet hatte, es würde wahrscheinlich entlassen worden als Fehlschlag oder benötigt weitere Studie zu versuchen und zu erhalten, welche Untergruppe von Patienten durch das Medikament, das kostet $115.000 pro Jahr serviert wurden. Fehler schneller zu finden, In der Vergangenheit, widerstrebt es große Pharmakonzerne Medikamente für minimale Patientengruppen, für Medikamente, Umgang mit Beschwerden wie hohes Cholesterin und Arthritis, der durch eine große Schneise der Bevölkerung getroffen und werden riesige Money-Maker würde lieber zu entwickeln. Pfizer-Chef Ian Read hat den neueren personalisierten Ansatz umarmt. Erinnerung an neue Entwicklungen verstehen, lesen, sagte: "Wir könnten möglicherweise erreichen deutlichere Effekte früh in den Tag. Die werde deutlich unsere Entwicklung beschleunigen wie Sie mit Xalkori gesehen haben." Der jüngsten Fortschritte könnte auch gewähren, dass ein Wunsch von Arzneimittelherstellern - identifizieren Drogen schneller fehlgeschlagen. "Es ist deutlich sicherer, dass aus Phase erkennen ich als fünfzig Prozent der tausend Dollar später in Phase III," Genentechs Scheller sagte. "Wenn Sie eine spezifische Therapie haben und Sie nicht, Aktion in Ihre ersten 10 oder 20 Patienten, die Ihre besondere diagnostische Waffe oder insbesondere Biomarker, die Sie suchen sehen, vergessen Sie es, wir sind durch Aufgabe endet," sagte Scheller. Trotz der jüngsten Erfolge, bleiben viele Hürden. Wissenschaftler haben doch bestimmt Warum Medikamente, die Funktion durch das Vorantreiben des Immunsystems zur Bekämpfung von Krebs, wie z. B. Bristol-Myers Squibb Yervoy, haben langfristige Auswirkungen auf einige Individuen und nicht die anderen. Und sie müssen herausfinden, warum Krebs häufig gibt, auch wenn die Behandlungen arbeitete konzentriert. "Wir müssen wissen, warum diese Medikamente manchmal schief gehen", sagte Sloan Kettering Sabbatini. "Wenn wir verstehen, dass die Ursache, wir könnte präventiv Drogen zu übernehmen, oder auf die erste Indikation (Erkrankung) Progression, zu verstehen, als wir mehr über die Wege." Was ist die logischste alternative, aber wie lange Wirtschaft nicht von der FDA in seiner Akzeptanz Entscheidungen betrachtet werden, und bei den Usa keinen Preiskontrollen für Drogen als Europa, schneller auch, weniger kostspielige Entwicklung kann nicht in niedrigere Kosten übersetzen. "Ich wünsche würde es würde die Kosten für Medikamente stürzen, aber unabhängig von den Markt Bären ist, was der Markt bekommen", sagte Schneider. (c) Copyright Thomson Reuters 2013. Suche nach Einschränkungen an: http://about.reuters.com/fulllegal.asp
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